Enroll-HD er en verdensomspennende observasjonsstudie for Huntingtons sykdomsfamilier. Den vil overvåke hvordan sykdommen ser ut og endres over tid hos forskjellige mennesker, og er åpen for mennesker som enten har HD eller er i faresonen.
Enroll-HD er eller vil snart være i gang for HD-familier i Nord-Amerika, Europa, Latin-Amerika, Australia, New Zealand og noen land i Asia. Etter hvert vil det omfatte mer enn 20 000 mennesker. Overvåking av mennesker over tid i en virkelig verden bidrar til vitenskapelig kunnskap. Studien er designet for å akselerere oppdagelsen og utviklingen av nye terapeutika for HD.
Vi bygger denne infrastrukturen som alle HD-forskere kan bruke med tre hovedmål:
For det første for å forstå Huntingtons sykdom som det skjer hos mennesker , for å gi oss innsikt i å utvikle nye medisiner
For det andre å forbedre utformingen av kliniske studier for å gi oss klare svar raskere. Vi ønsker bedre, smartere, raskere kliniske studier, slik at vi kan bevege oss så raskt som mulig for å finne behandlingene som fungerer
For det tredje å forbedre klinisk omsorg for HD-pasienter ved å identifisere den beste kliniske praksis på alle Enroll-HD-nettsteder rundt om i verden og deretter jobbe for å sikre at alle familier får den standarden på omsorg
HD-symptomer endres ofte sakte, så observasjonsstudier er viktige for å dokumentere hvordan ting vanligvis spiller ut i løpet av sykdommen. Når du vet hvordan HD typisk utfolder seg, vil det være mye enklere å evaluere raskere om et nytt eksperimentelt stoff jobber for å bremse eller stoppe de typiske endringene. Enroll-HD er en prospektiv observasjonsstudie, som betyr at den sporer mennesker over tid, i stedet for å be dem huske hvordan symptomene deres har endret seg.
Enroll-HD vil bidra til å akselerere forskning ved:
Å samle standardiserte data, på samme måte og bruke de samme metodene, fra titusenvis av mennesker rundt om i verden. Flere som gjennomgår nøyaktig de samme evalueringene, betyr at studien mer sannsynlig vil avdekke nye ting om HD.
Å gjøre data tilgjengelig for enhver forsker med et legitimt forskningsprosjekt som ønsker å forstå HD bedre. Vi vil ha flest mulig forskere over hele verden som jobber med HD.
Utvikle en omfattende database med mennesker som kan være interessert i frivillighet til fremtidige studier, inkludert medisinforsøk, med all nødvendig informasjon om dem allerede på plass.
Enroll-HD er en "plattform"
Tanken er at denne studien skal gjøre all annen HD-forskning enklere, og få fart på prosessen med å utvikle nye medisiner og andre behandlinger som virkelig fungerer. I stedet for å være begrenset til en valgt gruppe forskere, vil det være en ressurs for all HD-vitenskap, noe som gjør det raskere og mer effektivt for andre forskere å gjennomføre sine prosjekter.
Dette er grunnen til at det kalles en plattform, den støtter annet arbeid. Tenk på det på denne måten; en smarttelefon er en plattform som støtter apper som gjør mange forskjellige ting. Enroll-HD er plattformen som vil støtte mange forskjellige forskningsstudier og kliniske studier.
I hovedsak legger Enroll-HD ut en "velkomstmatte" for forskere og farmasøytiske selskaper å studere HD, som leverer mange av de viktigste ingrediensene for en klinisk studie - dette inkluderer et globalt nettverk av forskningsnettsteder, en nøye vedlikeholdt database som sporer folks helse over tid, og en oppdatert personvernbeskyttet liste over mennesker som kanskje vil være frivillige til en ny studie.
